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FDA批准新药Radicava(依达拉奉)!

[来源]:药时代​2017-05-06 [浏览次数]:

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“在得知了依达拉奉在日本被用于治疗ALS之后,我们迅速与药物开发商合作,在美国进行上市申请,” FDA药物评估和研究中心神经病学产品司副司长Eric Bastings先生说。“他是FDA多年来首次批准的ALS新治疗方案,我们很高兴ALS患者现在可以选择另外一种治疗方案。”

ALS是一种罕见的疾病,可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。随意肌主导咀嚼、行走、呼吸和说话等运动。神经失去激活特定肌肉的能力,使得肌肉变弱,导致瘫痪。ALS症状不断恶化,意味着随着时间的推移患者状况越来越糟。美国疾病控制和预防中心估计约有12,000-15,000名美国人患有ALS。 大多数ALS患者因呼吸衰竭死亡,通常在症状首次出现后3〜5年内死亡。

Radicava是由保健专业人员给予患者的静脉输液。 以每日给药14天的初始治疗周期进行治疗,随后为14天无药物治疗。 随后的治疗周期包括在14天内的第10天给药,随后14天不使用药物。

在日本进行了为期6个月的临床试验显示了依达拉奉治疗ALS的疗效。 在试验中,137名参与者随机接受依达拉奉或安慰剂。在第24周,与接受安慰剂的人相比,接受依达拉奉的患者在对日常功能的临床评估方面下降较少。

接受依达拉奉的临床试验参与者报告的最常见的不良反应是瘀伤(挫伤)和步态障碍。

依达拉奉也与需要立即医疗的严重风险有关,如荨麻疹,肿胀或呼吸短促,以及对药物成份之一亚硫酸氢钠的过敏反应。亚硫酸氢钠可能引起过敏性症状,对亚硫酸盐敏感的人来说可能危及生命。

FDA曾授予了这种药物孤儿药物认定,提供激励机制来协助和鼓励罕见病药物的开发。